Nuove terapie invertirebbero l’invecchiamento da fibrosi cistica

La fibrosi cistica è una malattia genetica grave e diffusa in Europa, caratterizzata da un difetto nella proteina Cftr che provoca muco denso ostacolando funzioni vitali come quelle respiratorie e digestive. Questa patologia accelera l'invecchiamento biologico dei pazienti di 3-4 anni rispetto alla loro età anagrafica, generando sintomi tipici dell'età avanzata anche nei giovani, come riduzione della capacità polmonare e problemi metabolici. Il percorso clinico e sociale è difficile, considerando anche i costi sanitari e psicologici legati alla gestione della malattia.

Una svolta significativa è stata compiuta dal Ceinge-Biotecnologie Avanzate di Napoli, dove una ricerca ha dimostrato che i farmaci modulanti la proteina Cftr, come Ivacaftor, Tezacaftor, Elexacaftor e Lumacaftor, non solo migliorano la sintomatologia della fibrosi cistica ma arrestano e in alcuni casi invertano l'invecchiamento precoce biologico. La terapia modulatrice tripla somministrata per almeno un anno ha mostrato una regressione di 3-4 anni nell'età biologica dei pazienti e il miglioramento della funzione polmonare, incrementando la qualità di vita e riducendo le esacerbazioni respiratorie.

L'importanza della ricerca italiana emerge anche a livello internazionale, grazie al collegamento tra laboratori e cliniche, e offre nuove prospettive sanitarie e sociali. Le terapie innovative promettono di diminuire la spesa pubblica e migliorare la vita delle famiglie, anche se persistono sfide legate ai costi e all'accesso ai trattamenti. La scoperta rappresenta un passo fondamentale verso una gestione più efficace e personalizzata della fibrosi cistica, trasformandola in una malattia gestibile e compatibile con una vita più lunga e attiva.