Terapia genica one-shot: una rivoluzione per il colesterolo LDL e i trigliceridi – Il successo della prima sperimentazione umana CTX310

La terapia genica rappresenta una nuova frontiera nella lotta contro le malattie cardiovascolari, concentrandosi sulla riduzione drastica del colesterolo LDL e dei trigliceridi. La recente sperimentazione umana con CTX310, terapia basata sull’editing genetico CRISPR, ha dimostrato risultati senza precedenti, abbattendo questi lipidi fino all’80% con una singola infusione. Questa rivoluzione supera i limiti delle terapie convenzionali, offrendo speranza a pazienti resistenti o intolleranti ai trattamenti tradizionali.

CTX310 agisce spegnendo il gene ANGPTL3, fondamentale nel metabolismo lipidico, tramite un preciso knock-out genetico. Il trial clinico, condotto su 15 adulti a rischio elevato, ha mostrato non solo un’efficacia eccezionale ma anche un profilo di sicurezza finora positivo, senza eventi avversi significativi. Questi dati pongono le basi per una medicina preventiva personalizzata, con potenziali benefici estesi alla popolazione generale e un significativo impatto nella riduzione di infarti e ictus.

Le prospettive future includono studi più ampi e a lungo termine per la conferma dei dati, nonché l’espansione dell’applicazione di CRISPR ad altri target genetici correlati. Tuttavia, le questioni etiche e regolatorie rimangono cruciali, richiedendo un equilibrio tra innovazione e tutela del paziente. CTX310 segna così l’inizio di una nuova era nella salute cardiovascolare, dove la terapia genica potrebbe diventare il cardine della prevenzione delle malattie genetiche del cuore.