Medulloblastoma pediatrico: una nuova scoperta molecolare accende la speranza

Il medulloblastoma è il tumore cerebrale pediatrico più comune e rappresenta una sfida significativa per la neuro-oncologia infantile. Colpisce prevalentemente bambini tra i 4 e i 10 anni, con un’incidenza pari a circa il 20% dei tumori cerebrali pediatrici. Caratterizzato da una natura aggressiva e forme molecolari eterogenee, il medulloblastoma presenta sintomi iniziali poco specifici come mal di testa e difficoltà motorie, complicando la diagnosi precoce. Le terapie attuali, basate su chirurgia, chemioterapia e radioterapia, migliorano la sopravvivenza ma spesso comportano gravi effetti collaterali a lungo termine, incidendo negativamente sulla qualità di vita dei piccoli pazienti.

Recentemente, un team dell’Institut Curie di Parigi ha compiuto un significativo passo avanti nell’identificazione di un freno molecolare cruciale: l’enzima Dgat1. Coinvolto nel metabolismo dei lipidi, Dgat1 gioca un ruolo fondamentale nello sviluppo aggressivo del tumore facilitandone la rapida proliferazione. Analizzando i dati genomici e clinici di circa 400 bambini affetti da medulloblastoma, i ricercatori hanno dimostrato che l’inibizione farmacologica di Dgat1 riduce drasticamente la crescita tumorale, ottenendo risultati promettenti sia in vitro sia in modelli animali. Negli esperimenti preclinici, i topi trattati con inibitori di Dgat1 hanno mostrato una significativa riduzione della massa tumorale e un aumento della sopravvivenza, con minori effetti tossici rispetto alle terapie convenzionali.

Questa scoperta apre la strada a terapie più mirate e meno tossiche, mirate a colpire in modo selettivo il metabolismo tumorale senza danneggiare i tessuti sani. Tuttavia, la traduzione clinica richiederà ulteriori studi e la collaborazione internazionale per sviluppare inibitori sicuri e efficaci destinati a pazienti pediatrici. L’Institut Curie conferma il proprio ruolo di leader nell’oncologia pediatrica, promuovendo un approccio multidisciplinare, etico e sostenibile. In conclusione, la ricerca su Dgat1 rappresenta una svolta promettente che segna un progresso concreto nella cura del medulloblastoma, alimentando la speranza di migliorare la sopravvivenza e la qualità di vita di numerosi bambini nel prossimo futuro.